В России зарегистрирован препарат для лечения спинальной мышечной атрофии «Золгенсма»
Минздрав РФ зарегистрировал третий в России препарат для лечения спинальной мышечной атрофии — «Золгенсма». Лекарство стоимостью 2,1 млн долларов является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.
«Золгенсма» фармпроизводителя «Новартис» представляет собой препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей до двух лет и считается самым дорогим в мире — одна его доза стоит 2,1 млн долларов. Это первый генный препарат для лечения заболевания, для выздоровления достаточно однократного введения.
СМА — генетическое заболевание, встречающиеся примерно у одного из 7000 новорожденных. Оно приводит к ослабеванию мышц и нарушению двигательных и дыхательных функций. В России лекарство закупил фонд «Круг добра». На данный момент организация готова обеспечить препаратом 12 детей, нуждающихся в генозаместительной терапии.
Золгенсма стал третьим препаратом от СМА, зарегистрированным в России, а в мае компания Biocad сообщила о завершении разработки первого отечественного лекарства от СМА.